导读
特发性肺纤维化(idiopathicpulmonaryfibrosis，IPF)是一种不明原因的进行性肺间质炎症性疾病。其特征为肺间质性纤维化伴随肺体积减少和肺功能不全，主要表现为干咳、进行性呼吸困难，经数月或数年逐渐恶化，多在出现症状3～8年内进展至终末期呼吸衰竭导致死亡。然而，由于其隐性发病症状，大多数患者在疾病晚期发生显著纤维化后才得以确诊。
研究背景
特发性肺纤维化自然病史的特点是不可避免的进行性衰退，并伴有“加重”或加速疾病的周期，且通常是致命；尽管FDA最近批准了两种新药用于治疗IPF患者，但在临床前研究中，间充质干细胞（MSC）已经显示出有望作为肺部疾病新型治疗方法的潜力。间充质干细胞的研究已经表明它们有助于组织再生，归巢到肺损伤部位，有助于组织重塑，减轻慢性呼吸道炎症，并恢复急性肺损伤的肺泡液平衡。
迈阿密大学米勒医学院，医学系MarilynK.Glassberg教授等人，通过AETHER试验（给特发性肺纤维化的患者静脉单次输注移植异体骨髓来源间充质干细胞）展开人体试验，评估人异体骨髓间充质干细胞（BM-hMSCs）在轻度至中度IPF患者中的安全性。
实验方法
1、迈阿密米勒医学院将具有轻度至中度IPF的9名患者依次分配至三个组，各组分配比为1:1:1，患者的平均年龄为71.6（±6.13）岁，所有患者均为西班牙裔/拉丁裔或高加索人后裔的白人男性，诊断的平均时间为22个月；并于年11月21日至年10月13日接受治疗（单中心，非随机，非安慰剂对照的I期研究）；
2、接受治疗前进行相关基础筛查统计包括身体检查，常规血液检查，尿分析，心电图，超声心动图，（高分辨率计算机断层扫描）HRCT，肺活量（FVC），肺一氧化碳弥散量（DLCO），肺容量（TLC），六分钟步行运动实验（6MWT）和生活质量问卷；
3、异体骨髓间充质干细胞抽吸自两名年龄(24/25岁)男性捐赠者的骨髓。供体与受体既无亲属关系，也非HLA匹配；
4、三个组分别单次静脉输注20×10^6，×10^6，×10^6个异体间充质干细胞。期间监测肺容量（TLC），肺活量（FVC），肺一氧化碳弥散量（DLCO），六分钟步行运动实验（6MWT）直到输注后第60周评估安全性并探索性和测量的疾病进展；
5、通过双尾t检验进行结果的统计分析。
实验结果
通过总结治疗前，治疗期间和输注后两小时的患者的呼吸和血液动力学参数，没有参与者的相关参数出现临床上的显著变化，并且所有患者接受完整的治疗剂量，未报告出现治疗后出现的严重不良事件。由于IPF的病情进展（疾病恶化和/或急性加重），发生两例非治疗相关的死亡。在输注后60周，较预测的FVC平均下降3.0％，较预测DLCO平均下降5.4％。
结果分析
本研究的数据支持轻度-中度IPF患者单次输注hMSC的安全性。
本研究结束时预测的FVC和DLCO的平均下降低于IPF疾病进展的正常阈值，虽没有动力来检测肺功能的显着变化，但该数据为进一步展开相关研究，去证实hMSCs治疗IPF疾病的有效性带来了希望。
与其他近期对IPF患者细胞治疗的研究结果一致，本数据支持单次静脉输注hMSCs高达2×10^8个细胞用于治疗IPF的安全性。目前研究的局限性为小样本量，缺乏随机化和缺乏安慰剂组。目前安全性的发现支持了更广泛的hMSC治疗IPF的安全性和有效性的研究开展。
参考文献：
GlassbergMK,MinkiewiczJ,ToonkelRL,etal.Allogeneichumanmesenchymalstemcellsinpatientswithidiopathicpulmonaryfibrosisviaintravenousdelivery(AETHER):aphaseI,safety,clinicaltrial[J].CHESTJournal,.Nov24
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