王贝宁责编
陈晓雪● ● ●美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了治疗囊性纤维化（cysticfibrosis）的第一个三联疗法Trikafta（elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor），该疗法可用于治疗携带最常见基因突变的囊性纤维化患者。由于Trikafta在治疗囊性纤维化上疗效显著，FDA授予Trikafta优先审批（PriorityReview）、快速通道（FastTrack）和突破性疗法（BreakthroughTherapy）的资格，本次审批流程只用了3个月，比预计时间年3月19日大幅提前。Trikafta还被列为孤儿药（orphandrug，孤儿药是指用于治疗罕见病的药物，被列为孤儿药的药物可享受临床试验税收抵免和申请上市时免收处方药使用费等优惠政策），以鼓励罕见病药物的研发。囊性纤维化是一种罕见的致命性疾病，患者的肺部、消化道和身体其他部位可形成稠厚的黏液，从而导致严重的呼吸和消化系统病变，也可导致感染、糖尿病等其他并发症。囊性纤维化的发病机制是名为CFTR的基因发生突变，从而使该基因编码的蛋白质出现缺陷。目前已知的CFTR基因突变约种，最常见的类型为Fdel突变。现有的治疗囊性纤维化的药物大多靶向CFTR这一缺陷蛋白，使其更有效地发挥生理功能，但它们只能治疗一部分携带特定基因突变的患者，仍有许多患者携带的基因突变不能从中获益。Trikafta的出现改变了这一现状，它是第一个获批的用于治疗12岁及以上的至少携带一个Fdel突变的患者的疗法，由3种药物组成，共同靶向CFTR蛋白，能够使约90%的患者获益。目前已有两项临床试验验证了Trikafta在12岁以上囊性纤维化患者的疗效。临床上一般使用第一秒用力呼吸容积（FEV1）占预计值的百分比（ppFEV1）来评估囊性纤维化患者的肺部病变进展情况，而在两项临床试验中，Trikafta分别将患者的平均ppFEV1较基线值提高了13.8%和10%。Trikafta的安全性数据也来源于上述两项试验，最常见的药物不良反应包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、血清转氨酶和胆红素升高等。因此在使用Trikafta前需注意肝功能检测以及是否同时使用了其他影响肝功能的药物。Trikafta还会增加患白内障的风险。目前Trikafta在小于12岁患者的安全性和有效性方面还没有相关数据。相关链接：
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