囊性纤维化是一种缩短寿命的，常染色体隐性遗传疾病，影响世界范围内超过7万的患者，是由基因编码的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）蛋白突变引起的。CFTR是一种上皮阴离子通道，可调节众多器官的盐水平衡，包括肺，胰腺和胃肠道。在过去的20年间，对囊性纤维化病理生理的了解以及运用此知识开发治疗方法取得了显著进展。年，相关进展在动物模型和临床试验中得到进一步发展，并给囊性纤维化患者带来希望。
科学家在新型囊性纤维化动物模型中观察到CFTR功能障碍产生的早期变化。囊性纤维化动物模型的两项重要研究能改变我们对此疾病病理生理的理解。Hoegger及其团队采用X线CT同过与空白乳猪相比，评估CFTR突变的转基因猪中放射密度微盘的粘液纤毛运输。诱发粘液分泌的胆碱能刺激，在CFTR突变的转基因猪中阻碍纤毛运输，而在无囊性纤维化的乳猪中加速清除。不同于培养的囊性纤维化气道上皮细胞，与无囊性纤维化的乳猪相比，囊性纤维化的新生动物模型纤毛液体水平未降低。因此，CFTR表达的粘膜下腺体可能是囊性纤维化的一个主要治疗靶点。Keiser及其团队在敲除CFTR基因的囊性纤维化雪貂模型中评估先天性气道免疫。虽然敲除CFTR的雪貂出生时具有正常的纤毛清除能力，但在第7天它们的纤毛清除能力受损，无法清除产后感染的假单胞菌。敲除CFTR的雪貂中支气管肺泡灌洗流体的抗菌活性降低并且炎症因子的表达失调，包括IL—1β，IL—8，以及肿瘤坏死因子α。这些变化说明了宿主囊性纤维化气道防御的早期协同缺陷。
全球调查北京哪个治疗白癜风医院最好哪里的医院治白癜风好
转载请注明地址:http://www.qwhcm.com/zcmbjc/2951.html
