聆听……
ta们的小故事
一般苜蓿草只有三片叶子
在10万株苜蓿草中
才会有一株四片叶子的变种
“四叶草”因此被赋予幸运的含义
现成为罕见病的标志
今天是“国际罕见病日”
在这个特殊的日子里
小编带来3个短视频
给大家讲述3个小故事——
硬皮病带不走我的笑容
90后姑娘郑嫒8岁就罹患系统性硬化病(即硬皮病)，这是一种罕见的自身免疫系统疾病，发病率约为十万分之一。
患病后，患者全身皮肤增厚发硬，失去原有弹性，造成正常面纹消失，鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。而且，多达85.5%的硬皮病患者可能会发生不同程度的间质性肺疾病。
然而，天性乐观的郑嫒一边积极治疗，一边努力学习，最终考上大学。她的理想是成为一名英语老师，就在一步步靠近理想时，却遭遇了否定。她不信命，通过努力不但成为了一名英语编辑，还发起成立了“硬皮病关爱之家”(现更名：紫贝壳公益），在鼓励病友的同时，也为他们提供治疗意见和建议。
??勃林格殷格翰研发的尼达尼布（维加特）是全球首个且目前唯一获批治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的罕见病药物，虽然目前硬皮病无法治愈，但这一罕见病创新药物可以帮助患者与疾病抗争与共处，而且该药物已于去年年底被纳入国家医保目录！
医生说只有5年的存活率
但我依然乐观
年过七旬的郑老伯在年确诊罹患特发性肺纤维化(IPF)，曾经有医生对他说，这个病如果不治疗，可能只剩不到5年的生存时间，面对这一诊断结果，这位古稀老人一度心生恐惧，但很快便调整好心态，积极乐观地面对疾病。
患病几年后，突然有一天他病情加重,躺在病榻上原本以为无药可治的他得知治疗该疾病的药物尼达尼布在中国获批，郑老伯重燃希望，坚持定时用药，症状得到很大改善。如今他不但能自己上下楼，还坚持每天出门散步、锻炼，笑容在郑老伯脸上得以重新绽放。
特发性肺纤维化是一种罕见病，主要表现为呼吸困难和干咳，若不治疗，有近一半患者在确诊后的2-3年内死亡，5年生存率低于30%，比大多数癌症的生存率都低，因此又被称为“不是癌症的癌症”，而对付它最好的方法是——早发现+早治疗。
??前面提到的尼达尼布（维加特）也是全球首个且目前唯一作用机制明确、获批用于治疗特发性肺纤维化的创新靶向药物。
GPP，毁了我的一切！
“它”发作的时候真的好疼啊，皮肤火辣辣地烧，脱衣、洗澡、睡觉都成了煎熬。当衣服摩擦脓疱，走路时牵扯着疼，脱衣服时还会撕下粘连的皮肤，看着镜子里狰狞的我，眼泪就不争气的往下掉。这个“它”就是泛发性脓疱型银屑病(GPP)。
GPP是罕见、严重的自身炎症性皮肤病
不同于常见的斑块型银屑病
GPP的急性发作难以预测
会爆发广泛的无菌性脓疱
伴随强烈的疼痛、瘙痒、发热和疲乏
不仅对患者的生活质量产生巨大影响
还可能伴有危及生命的器官衰竭
和感染性并发症
不幸的是，由于GPP是一种罕见的疾病
它可能被误诊为
斑块型银屑病、感染或者其他疾病
并且缺乏特异性的治疗药物
??勃林格殷格翰研发了一款阻断IL-36受体的单克隆抗体Spesolimab，目前正在进行全球关键性II期临床试验。这一新的研究进展无疑给GPP患者带来了新希望，未来有可能成为重要的新治疗方案从而改变GPP患者的治疗方式和生存质量。
这些患者不仅经受着巨大的身体痛苦，
还遭受着极大的心理压力，承受着常人难以想象的孤独和绝望。
让我们共同
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