不久前，我们的原创文章《再栽跟头！罗氏黑色素瘤组合Cotellic/Zelboraf遭NICE拒绝》才报道了罗氏肿瘤管线产品在英国审批遇阻，最近，相似的剧情再次上演。
近日，英国NICE拒绝了罗氏旗下Esbriet(吡非尼酮)用于治疗早期特发性肺纤维化（IPF：idiopathicpulmonaryfibrosi）患者的申请。
该药是罗氏年从收购InterMune公司时获得，当时就已经在主要国家如欧洲、加拿大、日本和中国获批上市，随即3个月后FDA也批准了该药。
▲在通过英国国家医疗服务体系获得罗氏Esbriet之前，英格兰和威尔士的IPF患者将需要漫长等待，直到他们的病情恶化。
图片来源：bio
NICE最终评估确定驳回Esbriet(吡非尼酮)用于治疗早期IPF患者。罗氏说NICE拒绝申请是因为IPF患者没有通过治疗方案能够缓解疾病的进展，直到患者肺功能将消失。
年，基于积极的II期和III期临床试验数据，NICE推荐Esbriet治疗中度IPF疾病患者。在包含有更多疾病早期形式的IPF患者的III期临床提升试验发现，接受药物治疗一年后，IPF导致死亡的风险降低了一半。和安慰剂相比，在第52周时，死亡率相对减少48%。
另外罗氏说，从基线开始算，在Esbruet治疗组中，用力肺活量（FVC）平均下降ml，而安慰剂组的FVC平均下降ml。
▲Esbriet(吡非尼酮)
图片来源：U.S.FDADrugsDatabase
“IPF是一种不可逆的疾病，越来越多的证据表明，越早治疗这种疾病肺功能保留越多，从而给患者提供更大的长期利益，”皇家Brompton医院的顾问医生TobyMaher博士说，“从临床角度来看，我认为这种药适用于我所有的患者，而不是等到患者不可逆的恶化之后才使用。”
罗氏英国罕见病医学领导JamesMawby博士评论说，NICE的拒绝“对早期IPF患者造成了极大伤害，因为目前还没有其他可用的为他们提供资助的治疗”。
“因为对治疗方法（如吡非尼酮）没有积极响应，罗氏一直呼吁在英国建立评估创新药物评价系统。当评估罕见疾病治疗时，NICE的决策过程不够灵活，在疾病的不同阶段证明临床益处非常困难，并且也不考虑早期IPF患者面临的一系列特殊环境”。
罗氏公司还强调，英国是欧洲唯一一个早期IPF患者无法接受Esbriet或替代治疗的国家。
然而，NICE的一位发言人解释此决定说：“罗氏向委员会提出了新的证据，建议扩大使用Esbriet，同时他们还希望NHS为该药支付更高价格。NICE委员会的结论是吡非尼酮性价比不高，新的证据也不健全，NHS即使是以目前的价格支付，Esbriet也不具有更好的成本效益（与已经推荐的药物相比）。
特发性肺纤维化疾病在英国大约有名患者。如果没有治疗，从诊断开始计算，平均来说，患者只能存活大约两到五年。
关于吡非尼酮商品名：Esbriet
学名：Pirfenidone
化学名：5-methyl-1-phenyl-2-1(H)-吡啶酮
分子式：C12H11NO（分子量.23）
结构式：
上市时间：
年在日本获准用于IPF的治疗
年成为欧盟第一种用于成人轻至中度IPF的药物
年在加拿大获准上市
年在美国获批快速通道、孤儿药及突破性资格
竞争药品：nintedanib（来自勃林格殷格翰）
有话直说关于罗氏Esbriet被英国拒绝
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