“终于盼到这一天！”吴阿姨激动地说，“维加特?被纳入新版国家医保目录，现在我90%的药费都能报销，节省了一大笔医药费！”吴阿姨告诉记者，她患有特发性肺纤维化，多年来求医问药，承受着巨大的身心痛苦和经济压力。
随着新版国家医保目录（版）开始在全国陆续执行，创新靶向抗纤维化药物维加特?（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）以“平民价”进入老百姓的“小药箱”——肺纤维化患者终于摆脱了用药难的困境！
2月27日，中国抗纤维化高峰论坛暨维加特?医保获批/新适应症上市庆典在广州召开。中国工程院院士钟南山为论坛拉开“维爱序幕”，医院代华平教授，医院曾小峰教授、赵岩教授，以及中国罕见病联盟执行理事长李林康发表致辞。部分参会专家合影
本报记者采访了广州医院罗群教授、医院李娟教授，以了解我国抗纤维化诊疗现状，探讨新版医保目录的实施对抗纤维化治疗领域的影响。罗群教授李娟教授变革：降低IPF患者肺功能年下降率50%
“特发性肺纤维化对患者健康的危害性非常大，患者的生存期可能只有2-3年，其死亡率甚至比宫颈癌、白血病等许多癌症的死亡率还要高。”间质性肺疾病(ILD)是包含多种可导致肺纤维化的疾病。肺纤维化几乎无法治愈，而且在患病早期临床表现并不典型，容易导致漏诊、误诊的情况。其中，特发性肺纤维化（IPF）的进展具有不可预测性[1]，急性加重会显着降低患者的存活机会[2]。研究发现，近一半的患者在确诊后的2-3年内死亡[3]，5年生存率甚至低于30%[4]——比大多数癌症的生存率都低，因此IPF又被称为“不是癌症的癌症”。曾经，我国IPF治疗药物很少，临床治疗一度陷入困境。随着尼达尼布于年在国内获批上市，我国IPF临床治疗迎来了翻天覆地的变革。一项评估尼达尼布治疗IPF有效性与安全性的临床研究（INPULSIS研究）发现，相比于安慰剂，尼达尼布可减缓疾病进展，降低肺功能年下降率约50%。这项研究的结果发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》。李娟教授指出，“INPULSIS研究提示，尼达尼布对延缓IPF患者肺纤维化疾病进展有较大帮助，同时通过改善肺功能，显著提高了患者的生活质量。”“目前许多IPF患者存在治疗误区，认为自己能跑能跳就无需治疗，一直拖延到病情严重方才就医，但往往为时已晚。”罗群教授提示，特发性肺纤维化是进行性且不可逆的，因此早诊断早治疗对预后十分重要，特别是对于接触粉尘、化工品等较多的高危人群，需要定期体检，发现问题及时就诊。据悉，尼达尼布已被多部国内外相关指南、共识推荐为全球首个可减少IPF急性加重风险的靶向治疗药物。[5][6]首选：SSc-ILD起始或升级治疗有效选择
“系统性硬化病（SSc）是一种原因不明的临床上以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的炎症-纤维性病变，多达85.5％的SSc患者会并发不同程度的ILD，生存期限显著降低。”SSc的主要特点为皮肤和某些内脏器官的细胞外基质过多沉积，对多系统、多器官造成损害，当疾病累及肺部时可引起系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。SSc-ILD会导致患者肺功能不可逆性下降，且预后较差，是SSc患者死亡的关键驱动因素，约占全部SSc相关死亡的34.4%。“对于SSc-ILD患者的治疗，尼达尼布具有重要的意义和临床价值。”李娟教授强调。作为一种酪氨酸激酶抑制剂，维加特?是我国目前唯一获批用于治疗SSc-ILD的靶向抗纤维化药物，其通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶，阻断上述生长因子相关的信号通路，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化，进而抑制胶原纤维的沉积，延缓肺纤维化进程。SENSCIS研究是在SSc-ILD患者中开展的最大规模的随机对照试验。研究探究了尼达尼布治疗SSc-ILD患者52周的有效性及安全性,主要终点为52周用力肺活量(FVC)年下降率。研究发现，与安慰剂组相比，尼达尼布可降低FVC年下降率44%；且无论患者是否接受麦考酚酯或激素治疗，尼达尼布均能降低FVC年下降率。安全性方面，研究发现尼达尼布组不良事件发生比例与安慰剂组相当，胃肠道反应是治疗组最常见的不良事件，主要为腹泻、恶心和呕吐，其中所致腹泻多为轻至中度，经管理后多数可恢复正常。该研究发表于国际权威期刊《新英格兰医学杂志》。“相比于同类治疗药物，尼达尼布的副作用相对较小且可控，因此在临床治疗中一般会首选尼达尼布。”罗群教授表示。基于循证医学证据，年SSc-ILD欧洲专家共识推荐尼达尼布为起始或升级治疗的有效选择。期盼：共享创新药物的临床获益
“维加特?在我国刚上市时，很大一部分患者因为经济限制而无法使用药物，因而延误了治疗，令人感到非常遗憾。如今，维加特?被纳入新版医保目录，是重大的利好消息，为广大肺纤维化患者带来福音。”李娟教授感叹。据悉，维加特?在我国共有三个适应症上市，分别为IPF、SSc-ILD和具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病（即PF-ILD）。其中，IPF和SSc-ILD已被纳入新版国家医保目录（版），许多PF-ILD患者期盼未来该适应症也能被纳入国家医保目录，共同享受维加特?带来的临床获益。在论坛上，医院洪群英教授、医院李梦涛教授、南京大医院代静泓教授，以及上海交通大医院陈盛教授等专家分别做学术报告，热烈探讨了抗纤维化治疗的临床理念和策略，为最新的抗纤维化治疗方案惠及更多中国患者献言献策。论坛学术报告环节参考文献：
[1]RaghuGetal.AmJRespirCritCareMed.;(6):-
[2]KimD,RespirRes.;14:86
[3]NunesH,etal.EurRespJ;38:(AbstractP)
[4]VancheriC,etal.EurRespirJ;41:-9
[5]RaghuG,etal.AnOfficialATS/ERS/JRS/ALATClinicalPracticeGuideline:TreatmentofIdiopathic
[6]特发性肺纤维化诊断和治疗中国专家共识[J].中华结核和呼吸杂志,,39():-
来源：医师报
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