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▎药明康德/报道
近日，总部位于波士顿的生物科技公司VertexPharmaceuticals发布了重大利好消息，正在测试的3种不同的三药鸡尾酒疗法能使囊性纤维化（cysticfibrosis，CF）患者的肺功能改善了9.6个百分点以上。目前对现有药物不能获益的患者在所有三种实验疗法中都得到肺功能前所未有的改善。
囊性纤维化是罕见的单基因遗传病，由囊性纤维化跨膜电导调节因子（cysticfibrosistransmembraneconductanceregulator，CFTR）基因突变引起的蛋白功能异常，导致粘液在肺部和其他器官中积累，导致感染，损伤和呼吸衰竭。年，CFTR基因被成功发现，现在已知该基因约有种突变，其中种驱动突变会导致CF，因此需要多种药物来有效治疗该疾病。据估计，全球约有名CF患者，其中近病例发生在美国。
▲CF由CFTR蛋白功能异常造成，影响细胞的水、氯离子平衡，最终导致肺部等多种器官功能障碍。(图片来源：Vertex
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