与安慰剂治疗组患者相比

勃林格殷格翰公司于2014年7月17日宣布,美国食品和药品管理局(fda)首次授予用于治疗特发性肺纤维化(ipf)的药物尼达尼布*以突破性治疗药物的地位

“ipf患者目前的治疗选择非常有限,因此,在通过有效治疗药物减缓疾病进展、从而特异性地改变这一致死性疾病的病程进展方面存在巨大的未被满足的医疗需求,”英国南安普顿大学间质性疾病系主任、呼吸内科教授、此项临床试验的研究者luca richeldi教授介绍“这些研究结果非常振奋人心,因为这是首次发现某种药物在获得ii期临床试验结果的支持之后、能在两项大规模iii期临床试验中一致达到主要终点”

ipf是罕见病的一种,每十万人中仅约14至43人患病这种疾病在世界各地均有发生,不分种族,肺纤维化病症状在老年人当中更为常见,诊断时患者的平均年龄为66岁,但也不排除年轻人患病的可能性ipf被称为不是癌症的癌症,患者症状出现后平均预期寿命4~6年,诊断后平均预期寿命只有3~5年

两项总共纳入1066名患者、为期52周的inpulsis? 研究结果显示,尼达尼布*相较于安慰剂可显著减少fvc的年下降率达到大约50%在这两项研究中,fvc的年下降率分别为:

特发性肺纤维化的诊疗“进化史”

特发性肺纤维化

特发性肺纤维化其中的“特发性”就是指目前尚不清楚发病原因,李惠萍教授表示,虽然目前尚无大规模流行病学研究,但学界公认吸烟、细菌、病毒感染、职业暴露等所有能够造成肺损伤的因素均是导致ipf的可能原因,更为确切的致病原因需要进一步的研究“造成肺纤维化初期症状疾病的确切原因一定存在,只是现在还不清楚”

fda于2012年建立了突破性治疗药物认定机制,目的就在于推动并加速那些用于治疗严重的或危及生命的治疗方法的研发和审批进程,但前提条件是,已有早期临床证据显示该治疗方法在一个或多个临床终点方面明显优于现有的治疗方法

“特发性肺纤维化患者目前的治疗选择非常有限,因此,在通过有效治疗药物减缓疾病进展、从而特异性地改变这一致死性疾病的病程进展方面存在巨大的未被满足的医疗需求”ulrich costabel教授强调:“这些研究结果非常振奋人心,急性加重是迅速发生的、难以解释的特发性肺纤维化疾病恶化发作,并会导致大约半数患者的死亡有关急性加重的研究结果具有尤为重要的临床意肺纤维化治疗的方法义”

特发性肺纤维化研究进展与防治策略

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由于特发性肺纤维化的肺部纤维化一旦形成,就是永久性损伤,因此目前尚无法治愈此病2011年特发性肺纤维化诊断和治疗循证新指南指出:除肺移植外,没有证据证实哪一种药物能够有效地治疗特发性肺纤维化

2011年特发性肺纤维化诊断和治疗循证新指南指出列出了可能引起特发性肺纤维化的五大高危因素:吸烟:每年吸烟超过20包;接触金属粉尘、木尘等;慢性病毒感染,包括肝炎病毒、人类疱疹病毒等;胃食管反流和遗传,遗传因素占所有特发性肺纤维化患者比例ipf容易误诊

在各个治疗组中,发生严重不良事件的患者的比例都是相似的

在 inpulsis?-1研究中,尼达尼布治疗组和安慰剂治疗组患者在关键性的次要什么是肺纤维化终点方面未出现具有统计学显著性的差异

家族性特发性肺纤维化遗传因素研究进展

尼达尼布*iii期临床试验inpulsis? 研究:

三位希望借此增加公众对ipf的认知,关注ipf患者,他们共同表示:“特发性肺纤维化进展快、致残率和致死率极高,尚无治愈特发性肺纤维化的有效药物医生应当关注有特发性肺纤维化高危因素的老年患者,尽量做到早发现早诊断目前,针对特发性肺纤维化的治疗已取得重大进展,比如靶向治疗药物尼达尼布可通过显著减少肺功能年下降率大约50%从而延缓特发性肺纤维化疾病进展,提高患者生活质量”会上呼吁要加速特发性肺纤维化新药的研发和可及性,尽快让患者用上药,减少特发性肺纤维化带来的痛苦

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关键词:

罕见病,生存期短,病因尚不明确

inpulsis?-1研究:-114.7ml (尼达尼布*治疗组) vs. -239.9ml (安慰剂治疗组)

靶向治疗新药:延缓疾病进展

fda认定尼达尼布为ipf治疗领域首个突破性治疗药物

可喜的是,今年5月勃林格殷格翰在新英格兰医学杂志(nejm)上发表研究的结果显示:特发性肺纤维化靶向治疗药物尼达尼布可显著减少特发性肺纤维化患者肺活量的下降,降幅多达50%;同时,尼达尼布治疗组患者的生活质量恶化程度获得了显著减少、首肺纤维化活多久次出现急性加重的风险也显著降低

尼达尼布治疗组中发生频率最高的不良事件是腹泻,在inpulsis?-1研究中,尼达尼布治疗组和安慰剂治疗组的腹泻发生率分别为62%和 19%,在inpulsis?-2研究中,则分别为63%和18%在inpulsis?-1 研究和 inpulsis?-2 研究中,在接受尼达尼布*治疗出现腹泻的患者中仅有不到5%的人因为这一不良事件而停药

可能“肺纤维化”指肺组织由于疤痕形成而变硬或发生类似皮革样的改变,这种改变使肺无法扩展自如,氧气难以进入体内,患者出现呼吸困难,最常见的死亡原因为呼吸衰竭(39%)

fda认定尼达尼布*为ipf治疗领域首个突破性治疗药物

代华平教授介绍:“特发性肺纤维化不仅会危及生命,而且患者在患病期间肺纤维化病能治好吗生活质量也会明显下降,有的患者只能上两级台阶,象吹肥皂泡这样简单的呼气动作,有的患者也很难完成”

9月19日的中华医学会呼吸病学年会上,中华医学会间质病学组组长、北京朝阳代华平教授(右一),中华医学会间质病学组的副组长、上海市肺科李惠萍教授(左二),德国 ruhrlandklinik 呼吸与变态反应科主任、德国埃森大学医学教授 ulrich costabel 教授(左一),共同就特发性肺纤维化的诊断与治疗进展接受了媒体专访

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ipf

特发性肺纤维化简称ipf,以呼吸困难、干咳、缺氧导致运动受限为主要表现,有些患者连“吹肥皂泡”这样的呼气动作也很难完成今年的9月28日到10月5日是特发性肺纤维化世界周,主题即为 “吹肥皂泡”

ipf肺纤维化的中医治疗在初始阶段通常没有症状或者仅有一些轻微的症状,随着疾病恶化,患者可能会出现:干咳、气短和疲乏无力、经常感冒、肺部感染、嘴唇发紫(皮肤发青、指甲形状发生变化(称为杵状指)、食欲不佳、体重减轻等

“有关急性加重的研究结果具有尤为重要的临床意义,”richeldi教授如此说道“急性加重是迅速发生的、难以解释的ipf疾病恶化发作,并会导致大约半数患者的死亡”

inpulsis?-2研究中的两项关键性的次要终点也均被达到与安慰剂治疗组患者相比,尼达尼布* 治疗组患者的生活质量(通过圣乔治呼吸问卷进行评估)恶化程度获得了显著减少、首次出现急性加重的风险也获得显著降低

对于尼达尼布在美国获得突破性药物认证的消息,中华医学会全国肺纤维化晚期症状间质病学组组长、北京朝阳呼吸与危重症医学科代华平教授表示:“目前对于特发性肺纤维化的治疗,临床上尚无特效药物,fda的认证使得尼达尼布的研发速度大大加快,有望为治疗特发性肺纤维化带来重大进展,这对广大特发性肺纤维化的患者来说是鼓舞人心的消息”

“对于尼达尼布*能在美国被授予突破性治疗药物的地位,我们感到非常兴奋,我们希望由此能使ipf患者尽快获得这一治疗药物目前尚无任何一种药物获得fda批准用于治疗ipf我们承诺与药监当局保持密切合作,从而使尼达尼布*能用于罹患这一严重的、威胁生命的肺部疾病的人群”勃林格殷格翰公司首席医学官klaus dugi教授如此说道

李惠萍教授介绍:“由于特发性肺纤维化患病人数胡维勤与达肺草少,部分医生的相关诊断经验不足,容易造成误诊目前我国通过学术交流,进修培训等方式培养特发性肺纤维化诊疗骨干,患者如果怀疑自己有可能得了特发性肺纤维化,可以到相关的诊疗中心就诊

iii期临床试验 inpulsis? 研究的结果于2014年9月9日在新英格兰医学杂志上发表,研究结果显示,尼达尼布* 可显著减缓特发性肺纤维化(ipf)患者的疾病进展速度尼达尼布是首个已在两项具有相同设计的全球性iii期临床试验中均达到了主要终点的ipf靶向治疗药物

inpulsis?-2研究:-113.6ml (尼达尼布*治疗组) vs. -207.3ml (安慰剂治疗组)

在上述两项研究中,最常见的不良事件是胃肠道反应,程度为轻度至中度,通常能被控制,而且极少导致停肺纤维化药