沙利度胺治疗特发性肺纤维化引起的咳嗽

沙利度胺治疗特发性肺纤维化引起的咳嗽

ThalidomidefortheTreatmentofCoughinIdiopathicPulmonaryFibrosis

AnnInternMed.;:-.

MaureenR.Horton,MD;VictoriaSantopietro;LeenaMathew,BS;KarenM.Horton,MD;AlbertJ.Polito,MD;MarkC.Liu,MD;

SonyeK.Danoff,MD;andNoahLechtzin,MD

背景：特发性肺纤维化（IPF）是一种具有侵袭性，伴不明原因且无有效治疗的严重机体功能失调综合症。咳嗽症状影响高达80%的IPF患者，极具损害性，且缺乏有效疗法。

目的：探寻沙利度胺对IPF患者的镇咳疗效。

设计：24周、双盲、对照、II期交叉试验。（ClinicalTrials.govregistrationnumber:NCT）。

研究点：1所大学中心。

受试者：对98例入选者进行筛选，24例接受随机分配，23例接受了治疗（男性78.3%，中位年龄67.6岁，中位PFV预测为70.4%），20例完成两周期交叉治疗。

检测指标：首要终点事件为由咳嗽生活质量问卷（CQLQ）记录的咳嗽生活质量。次级终点事件为咳嗽视觉模拟评分和圣?医院呼吸问题调查问卷（SGRQ）。对于所有的疗法，低分预示着咳嗽或者呼吸生活质量的改善。

结果：沙利度胺组CQLQ评分显著改善（与安慰剂组相比，中位差值为-11.4[95%CI，-15.7至-7.0]；p0.）。沙利度胺组咳嗽视觉模拟评分也显著改善（与安慰剂组相比，中位差值为-31.2[CI，-45.2至-17.2]；p0.）。纵观整体SGRQ评分，与安慰剂受试者相比，沙利度胺受试者SGRQ症状领域分值与影响领域分值有所改善。不良反应发生率，沙利度胺组74%，安慰剂组22%；便秘、头晕、乏力多发于沙利度胺组。

局限性：此研究为聚焦于症状生活质量的单中心研究，为期时间短，样本量小。

结论：沙利度胺可改善IPF患者咳嗽和呼吸生活质量。开展一项大样本的研究来评估这一有意义的结果是很有必要的。