医学科学：桂林三金孙公司BC单抗注射液获临床试验批准；杨森Ponvory获FDA批准上市治疗复发型多发性硬化症；癌症患者对免疫疗法没有反应医生决定给他们移植点粪便；降低死亡风险38%K药组合疗法3期临床达到双重主要终点；
生物科学：靶向作用特殊的机械敏感性蛋白或有望治疗肺纤维化；默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法治疗胆管癌展现治疗潜力；
技术突破：基于CRISPR和锌指蛋白的基因治疗技术缓解慢性疼痛，关键靶点Prosaposin浮出水面动脉粥样硬化或迎来RNAi疗法
医学科学
桂林三金孙公司BC单抗注射液获临床试验批准
3月21日，桂林三金发布公告称，近日，其控股孙公司宝船生物医药科技有限公司收到国家药监局核准签发的BC单抗注射液的临床试验批件。BC单抗注射液是抗巨噬细胞集落刺激因子1受体的人源化IgG1单克隆抗体，特异性靶向作用于单核-巨噬细胞系膜表面的CSF-1R，抑制其二聚化并阻断下游细胞内信号通路活化，从而减少肿瘤微环境中免疫抑制性M2样巨噬细胞数量，恢复巨噬细胞功能，产生抗肿瘤作用。BC单抗注射液拟用于治疗晚期恶性肿瘤，有望解决在多种实体瘤、血液肿瘤、骨关节疾病等疾病领域未能满足的医疗需求。
杨森Ponvory获FDA批准上市治疗复发型多发性硬化症
3月19日，强生旗下杨森公司宣布，美国FDA批准了Ponvory，一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，并且在超过10年的累积临床研究中证实了其安全性特征。据悉，Ponvory是FDA批准的首个也是唯一一个与已确定的口服对照药物相比研究的口服疾病修饰疗法。
癌症患者对免疫疗法没有反应医生决定给他们移植点粪便
以色列特拉维夫大学的GalMarkel博士说，当他最初劝说同事介绍癌症患者加入他进行的粪便微生物移植（FMT）临床试验时遇到了一些困难。不过在治疗第三位黑色素瘤患者时，研究人员观察到了惊人的变化，患者皮下肉眼可见的转移瘤缩小了！日前，这一在以色列进行的临床试验和在匹兹堡大学医学中心和美国国立卫生研究院（NIH）进行的另一项临床试验的结果已发表在《Nature》上。据悉，该研究代表着使用粪便微生物移植来克服免疫检查点抑制剂（ICIs）耐药性的首个临床概念验证。很多科学家们把人类肠道中的微生物种群比作人体中的另一个“器官”，我们期待随着科学研究的进步，这个“器官”不但在治疗癌症，也能够在治疗其它疾病方面发挥威力。
降低死亡风险38%K药组合疗法3期临床达到双重主要终点
近日，默沙东（MSD）公司和卫材（Eisai）公司联合宣布，由PD-1抑制剂Keytruda和酪氨酸激酶抑制剂Lenvima构成的组合疗法，在治疗晚期、转移性或复发子宫内膜癌经治患者的3期临床试验中达到双重主要终点，与化疗相比，显著改善患者的无进展生存期和总生存期。
生物科学
靶向作用特殊的机械敏感性蛋白或有望治疗肺纤维化
近日，一项研究报告表明来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型分子靶点，其或能潜在帮助治疗致命性的与衰老相关的肺部疾病—特发性肺纤维化，研究者指出，靶向作用名为MDM4的特殊蛋白或能通过开启一种能从肺部组织中移除疤痕组织的遗传程序，从而预防患者机体呼吸衰竭。研究发现MDM4或能作为一种机械敏感性蛋白和新型分子靶点，来帮助开发治疗肺纤维化的新型疗法；同时研究人员还强调了靶向作用胶原蛋白化学交联从而逆转与机体衰老相关的持续性肺纤维化的治疗性潜力。
默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法治疗胆管癌展现治疗潜力
默克近日公布了来自2期INTR
PIDBTC研究的顶线数据。该研究在接受一线含铂化疗治疗失败或不耐受的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估bintrafuspalfa作为一种单药疗法用于二线治疗。在临床前研究中，bintrafuspalfa已被证明单药疗法和联合化疗的抗肿瘤活性。基于其作用机制，bintrafuspalfa有潜力为解决难治性癌症的内在病理生理学问题提供一种靶向方法。技术突破
基于CRISPR和锌指蛋白的基因治疗技术缓解慢性疼痛
近日，加利福尼亚大学圣地亚哥一项研究利用dCas9蛋白和锌指蛋白靶向定位Nav1.7，阻止Nav1.7基因的表达，从而缓解小鼠慢性疼痛。这种疗法在不关闭其他钠通道的情况下敲低了Nav1.7的表达，小鼠除疼痛外没有失去任何感觉，也没有表现出其他副作用，这是研究慢性疼痛治疗方法中又一里程碑式的发现。
关键靶点Prosaposin浮出水面动脉粥样硬化或迎来RNAi疗法
近期，美国西奈山伊坎医学院和荷兰拉德堡德大学的研究人员发现了一种在AS中起重要作用的蛋白质——prosaposin，它被确定为AS一个新的潜在靶点。该研究提出了几个概念：首先，巨噬细胞中mTOR和S6K1的抑制能迅速减少斑块炎症。其次，prosaposin是抗炎作用的重要介质，这可能与prosaposin对细胞代谢的影响有关。第三，prosaposin与人类AS斑块炎症有关，是治疗AS的潜在治疗靶点。
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